你好：橫紋肌肉瘤是來源于將要分化為橫紋肌的未成熟的間葉細胞。這些間葉細胞屬于骨骼肌譜系。但也可以起源于一些原本并沒有橫紋肌的組織或器官，例如膀胱、子宮等。小兒橫紋肌肉瘤的發(fā)生率等于或多于其他非橫紋肌軟組織肉瘤綜合的發(fā)生率。橫紋肌肉瘤的不同組織分型及橫紋肌肉瘤和非橫紋肌肉瘤之間，在流行病學、生理學和治療學上都存在很大的不同。臨床分期是決定橫紋肌肉瘤患者預(yù)后的重要因素。預(yù)后與原發(fā)部位密切相關(guān)，比如大多數(shù)眼眶的橫紋肌肉瘤被發(fā)現(xiàn)時已經(jīng)是Ⅲ期，發(fā)生于前列腺、膀胱、腦膜旁的多也為Ⅲ期或Ⅳ期的進展期病例。而其他部位泌尿生殖道的橫紋肌肉瘤常見到Ⅰ期或Ⅱ期病例。位于盆腔、腹腔和四肢的腫瘤常有淋巴結(jié)的轉(zhuǎn)移，而發(fā)生于頭頸部、軀干和女性生殖道的則少見。原發(fā)位置也是重要的預(yù)后因素，首先因為位置和大小經(jīng)常緊密關(guān)聯(lián)。深部腫瘤（如腹膜后和胸腔）在發(fā)現(xiàn)之前可長得很大，而表淺腫瘤一般在很早就被發(fā)現(xiàn)；第二，淋巴管轉(zhuǎn)移和血源性擴散隨原發(fā)位置而不同；第三，能否手術(shù)切除常取決于位置，不能完全切除的病人預(yù)后比能完全切除病人的預(yù)后差，原發(fā)位置還影響鄰近正常結(jié)構(gòu)對有效放射劑量和強度的耐受性。腫瘤的預(yù)后還與其組織學類型有關(guān)，IRS和St.Jude兒童研究醫(yī)院等的研究均證實這一點。IRS—Ⅱ的統(tǒng)計分析顯示各種組織學類型的5年生存率為，葡萄狀肉瘤89%，胚胎型68%，腺泡型52%，其余55%左右。目前的IRS—IV統(tǒng)計研究也反映了類似的生存率結(jié)果。而組織學類型與原發(fā)部位有關(guān)，四肢和會陰部腫瘤有近半數(shù)為腺泡型，約80%的眼眶病例為胚胎型，而發(fā)生于泌尿道者90%以上為胚胎型。研究還發(fā)現(xiàn)多倍體腫瘤的預(yù)后要比二倍體腫瘤好，不論是腺泡型還是胚胎型均有這種現(xiàn)象。腫瘤細胞的遺傳學因素也與腫瘤的預(yù)后有關(guān)，如腺泡型腫瘤細胞基因若發(fā)生某一特殊的突變轉(zhuǎn)位，則預(yù)后極差。另一有意義的預(yù)后變量是對治療的反應(yīng)，早期的治療反應(yīng)表明有好的結(jié)果，而對初期的放化療缺少良性反應(yīng)的，其遠期預(yù)后不良。治療橫紋肌肉瘤的治療原則與其他的小兒惡性實體腫瘤的治療原則基本一樣，應(yīng)該是公認的治療兒童肉瘤的方法，即手術(shù)切除、放射治療、化療三種基本方法的有機結(jié)合。除了眼眶和部分泌尿生殖系橫紋肌肉瘤外，其他部位的橫紋肌肉瘤如果單純進行所謂根治性手術(shù)，獲得的治愈率也不到25%?；煂υl(fā)病灶和轉(zhuǎn)移灶均有治療作用。放療可以使局部病灶獲得很好的控制。所以對于大多數(shù)橫紋肌肉瘤來講，綜合治療是有效的手段。在此分別針對三種主要的治療方法及綜合治療的原則對橫紋肌肉瘤的治療進行闡述。（一）手術(shù)治療：一期性的根治性手術(shù)切除是治療橫紋肌肉瘤的最快、最確實的方法，也一直是外科手術(shù)所追求的目標。因此如果手術(shù)導致的功能和容貌破壞等影響不是很大的話，就應(yīng)該盡快進行手術(shù)治療，比如在陰道、肢體和部分頭頸部的腫瘤。盆腔清掃、截肢、眼眶內(nèi)容廓清術(shù)等都是常用的根治性手術(shù)方法。手術(shù)應(yīng)盡可能包括周緣1~2CM的正常組織。對于四肢和軀干的腫瘤較容易達到此要求，但對于許多臟器，如膀胱、前列腺、腦膜旁等常常不能完全切除。有統(tǒng)計資料顯示所謂根治性一期手術(shù)雖然提高了局部的療效，但大部分單純手術(shù)患兒的死亡原因往往是遠處轉(zhuǎn)移，大范圍的根治性手術(shù)無論是生理功能還是孩子的心理功能的負面影響都很大。因此，不應(yīng)該片面過于追求手術(shù)根治而不斷擴大切除范圍。目前比較多的學者都認為手術(shù)的目的在于盡可能地切除腫瘤，同時應(yīng)充分考慮患兒以后的生存質(zhì)量。采取相對保守一些的手術(shù)，手術(shù)后輔以放療和化療以保留患兒的重要器官和生理功能是目前較為理想的治療方法。以下對一些主要部位橫紋肌肉瘤的治療進行簡介。（1）膀胱和前列腺橫紋肌肉瘤膀胱橫紋肌肉瘤發(fā)生于黏膜下層，以后浸潤膀胱壁。大多數(shù)男性患兒中，腫瘤發(fā)生于膀胱頸部，并侵至前列腺，所以對原發(fā)部位到底是膀胱還是前列腺有時很難區(qū)分。膀胱橫紋肌肉瘤常轉(zhuǎn)移至下腹部或腸系膜淋巴結(jié)，有時也可轉(zhuǎn)移至腹主動脈旁淋巴結(jié)。膀胱橫紋肌肉瘤的治療在提高療效的同時應(yīng)盡可能保留膀胱。隨著時間的推移、綜合治療水平的提高，其治療方法和結(jié)果都發(fā)生了一定的變化。IRS提供的不同時期的統(tǒng)計結(jié)果顯示，IRS—I治療的31例膀胱橫紋肌肉瘤患兒中，20例獲得3年存活，但僅有44%的患兒保留了膀胱。IRS—Ⅱ選用強有力的化療先盡可能地使腫瘤體積減小以進行更小范圍的手術(shù)。術(shù)后再進行繼續(xù)化療，術(shù)后有腫瘤殘留者行放療或膀胱切除。治療結(jié)果有所改善，3年生存率為70%，3年無瘤生存率為52%。存活3年并保留膀胱者為22%。IRS—Ⅲ在研究了IRS—Ⅱ的治療方案后認為術(shù)后放療是影響預(yù)后的重要因素，改為在術(shù)后第6周進行放療，其統(tǒng)計結(jié)果為總生存率90%，存活3年并保留膀胱者為60%。目前，IRS—IV對膀胱及前列腺橫紋肌肉瘤的治療原則推薦一個早期的內(nèi)鏡診斷性活檢（極少數(shù)病人需要剖腹），明確診斷后進行誘導化療，視化療反應(yīng)的情況，往往經(jīng)過12~16周，腫瘤明顯縮小之后進行二期的完全切除。術(shù)后再輔以化療及放療。而早期完全性的腫瘤切除只適合于能夠確保膀胱及尿道功能的病人。這種方法沒有使生存率改觀，但與其它治療方法相比，可使膀胱功能的保存率明顯提高，對于聯(lián)合放化療沒有取得局部控制的病人，應(yīng)施行全膀胱切除或盆腔清掃術(shù)。（2）睪丸旁橫紋肌肉瘤陰囊內(nèi)睪丸旁的橫紋肌肉瘤常起源于精索遠端區(qū)域，可侵犯睪丸或睪丸周圍組織。腫瘤可以淋巴道轉(zhuǎn)移至主動脈旁淋巴結(jié)，或沿精索轉(zhuǎn)移到腎門腹膜后區(qū)淋巴結(jié)。表現(xiàn)常為一側(cè)陰囊內(nèi)無痛性的腫塊，在患兒就診前可能已經(jīng)長得很大。治療主要是手術(shù)及術(shù)后的化、放療，手術(shù)主要為單側(cè)睪丸切除術(shù)加精索高位切除結(jié)扎、。對于是否所有的患兒均需要腹膜后淋巴結(jié)清掃目前尚有爭議。有研究證實，影像學上無腹膜后淋巴結(jié)腫大的患兒，14%的淋巴結(jié)已有轉(zhuǎn)移。而影像學上腹膜后淋巴結(jié)腫大的患兒，94%淋巴結(jié)發(fā)生腫瘤轉(zhuǎn)移。因此影像學陽性的病例應(yīng)該進行腹膜后淋巴結(jié)清掃及術(shù)后對區(qū)域淋巴結(jié)進行放療。放療時應(yīng)避免對健側(cè)睪丸的損傷。術(shù)后化療可用VAC方案。睪丸旁橫紋肌肉瘤的患兒綜合治療后3年存活率超過80%。（3）陰道和外陰橫紋肌肉瘤在術(shù)前化療開始之前的時期，極少提倡外陰及陰道腫瘤的廣泛切除。這些腫瘤對誘導化療反應(yīng)非常好，通過術(shù)前化療而使他們易于切除。陰道近端的腫瘤需要子宮切除加部分或完全陰道切除術(shù)。沒有明顯卵巢累及時，子宮腫瘤不必加卵巢切除術(shù)。大部分病人最初并不需要子宮切除，但在實施子宮切除的病人，保留遠端陰道仍是可能的。初次術(shù)后有肉眼可見病變的及誘導化、放療六個月之內(nèi)沒有產(chǎn)生完全的治療效果或放、化療開始之后原來疾病有進展的病人，應(yīng)提倡二次手術(shù)對這些部位的病變進行根治性切除。陰道橫紋肌肉瘤多見于幼兒（〈5歲者占90%〉，而且都為胚胎型腫瘤（通常為葡萄狀肉瘤）。外陰橫紋肌肉瘤的發(fā)生年齡平均為8歲，組織學類型多為腺泡型。陰道橫紋肌肉瘤多起源于陰道前壁，多中心，常侵犯膀胱陰道隔及膀胱壁，淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移不常見。陰道橫紋肌肉瘤行腫瘤完全切除比膀胱和前列腺的腫瘤手術(shù)效果更理想，可行陰道部分切除術(shù)。外陰橫紋肌肉瘤可行外陰的半側(cè)切除。術(shù)后都應(yīng)加輔助化療方案VAC。放療宜采用外照射，治療時應(yīng)對卵巢、髖部及盆腔正常組織進行保護。（4）子宮和子宮頸橫紋肌肉瘤子宮和子宮頸部橫紋肌肉瘤多見于青春期的女孩，腫瘤為伸入陰道的帶蒂的息肉狀，或為在盆腔內(nèi)廣泛播散的腫塊，臨床表現(xiàn)多為陰道出血。對Ⅰ、Ⅱ期患兒手術(shù)完全去除腫瘤（子宮切除術(shù)后或盆腔清掃術(shù)）的，術(shù)后再行化療，治愈率較高。Ⅲ、Ⅳ期患兒預(yù)后較差。近來正嘗試在保持治愈的情況下盡量保留盆腔內(nèi)臟器。對Ⅰ、Ⅱ期患兒行腫瘤切除術(shù)、術(shù)后化療、鏡下腫瘤殘留者行放療。Ⅲ期患兒先行化療、再行剖腹探查、腫瘤不能完全切除或鏡下殘留腫瘤者應(yīng)行放療，并繼續(xù)化療。（5）肢體橫紋肌肉瘤：由于肉眼可見腫瘤殘留的預(yù)后非常差，肢體肉瘤應(yīng)盡早進行完全性的外科切除。在IRS—IV的研究中推薦進行病變區(qū)域淋巴結(jié)活檢，因為20%—25%的肢體腫瘤病人有區(qū)域淋巴結(jié)累及。上肢的同側(cè)鎖骨上淋巴結(jié)累及和下肢腫瘤累及髂窩或主動脈旁淋巴結(jié)或二者都累及，被認為是遠處轉(zhuǎn)移的證據(jù)（Ⅳ期）。四肢的橫紋肌肉瘤預(yù)后相對較差，半數(shù)腫瘤為組織學預(yù)后不良類型，淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移率和遠處轉(zhuǎn)移率較高，許多患兒在就診時已有區(qū)域淋巴結(jié)或遠處轉(zhuǎn)移。截肢術(shù)并不比保留肢體的腫瘤切除術(shù)的治愈率高，但對于以下情況仍應(yīng)行截肢：①局部切除或大劑量放療后療效不理想；②腺泡型腫瘤位于肢體遠端的；③經(jīng)保守治療后出現(xiàn)復發(fā)。術(shù)后應(yīng)對區(qū)域淋巴結(jié)進行檢查，術(shù)后化療應(yīng)作為常規(guī)。如果組織學上發(fā)現(xiàn)發(fā)生于軀干或四肢的橫紋肌肉瘤有殘存時，許多研究都表明再次手術(shù)可以明顯提高治療效果。而在另外的許多部位病變時，如局部有明顯浸潤，即一期性的手術(shù)切除肯定會有腫瘤殘留或者已經(jīng)發(fā)生遠處轉(zhuǎn)移時，以診斷為主要目的切除活檢可能是唯一合適的手術(shù)操作。明確診斷后，進行適當?shù)姆派渲委熀突?，可以使原發(fā)腫瘤縮小，變不能切除為可能進行二期的腫瘤切除。對所有腺泡型腫瘤和I—IV期的組織學預(yù)后不良類型腫瘤均應(yīng)進行放療、放療范圍應(yīng)適當放寬，四肢與軀體附著區(qū)的軟組織劑量應(yīng)減少，以防止因放射線照射而引起肢體浮腫。（6）腦膜旁區(qū)橫紋肌肉瘤腦膜旁的橫紋肌肉瘤常侵犯至腦膜（約35%）。中耳的橫紋肌肉瘤可侵至中顱窩腦膜，或經(jīng)乳突到達后顱窩。鼻腔、副鼻竇和鼻咽部的橫紋肌肉瘤可經(jīng)顱底侵至腦膜，35%的鼻咽部橫紋肌肉瘤累及篩竇并侵犯顱底，較早可導致顱神經(jīng)麻痹。50%的橫紋肌肉瘤有淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移。手術(shù)很難根治腦膜旁的橫紋肌肉瘤，單用手術(shù)的患兒生存率為20%以下。放療的范圍和劑量對治療的預(yù)后很重要，過分保守的照射野和低于50Gy的放療常出現(xiàn)復發(fā)。如果沒有顱內(nèi)侵犯的證據(jù)時，照射野應(yīng)包括腫瘤邊緣外5cm，影像學發(fā)現(xiàn)顱內(nèi)病灶而腦脊液細胞學檢查陰性者，應(yīng)對全顱進行照射；腦脊液細胞學陽性者，放療范圍應(yīng)包括全顱和腦脊髓。（7）頭頸部橫紋肌肉瘤腮腺、口腔、口咽部、喉部的橫紋肌肉瘤一般多為胚胎型；頰部和頭皮的腫瘤則多為腺泡型。表淺的腫瘤可通過手術(shù)切除、位置較深的橫紋肌肉瘤（口腔、喉部、咽部或腮腺）手術(shù)較難切除，可以采用放療。頭頸部的橫紋肌肉瘤預(yù)后相對較好，化療強度可適當減小，但對于侵犯或轉(zhuǎn)移至腦膜的腫瘤，其治療方法應(yīng)按照腦膜旁橫紋肌肉瘤的方法進行。頭頸部橫紋肌肉瘤的淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移較少見，IRS—I和IRS—Ⅱ的報道僅為8%，轉(zhuǎn)移淋巴結(jié)可以用放療或手術(shù)切除治療。（8）眼眶橫紋肌肉瘤眼眶的橫紋肌肉瘤很早便會影響眼球的活動，所以一般發(fā)現(xiàn)得都較早，常表現(xiàn)為眼瞼腫脹、眼球移位。眼眶的橫紋肌肉瘤幾乎全都是胚胎型。20世紀60年代，治療眼眶橫紋肌肉瘤的常用手術(shù)方法為眼眶清掃術(shù)，現(xiàn)在發(fā)現(xiàn)這種手術(shù)局部療效差，患兒死亡率高。60年代末期，有學者等試用放療，獲得較好的療效，目前放療已是治療眼眶橫紋肌肉瘤的重要手段，但是放療對患兒的眼球有一定的損傷，所以現(xiàn)在認為適宜的照射野大小為眼眶的所有骨結(jié)構(gòu)，如果發(fā)現(xiàn)浸潤及鄰近軟組織或骨骼，照射野還可擴大，放療時應(yīng)該要求患兒睜開眼睛。另外值得注意的是，眼眶的橫紋肌肉瘤亦可通過眼眶上部的組織而侵及腦膜。（9）軀干橫紋肌肉瘤軀干的橫紋肌肉瘤主要好發(fā)部位依次為：胸壁、脊椎旁。腫瘤一般不超過5cm，?？汕种良棺涤材X膜區(qū)，不論何種組織學類型，其5年生存率僅50%。（10）腫瘤轉(zhuǎn)移灶橫紋肌肉瘤轉(zhuǎn)移到骨髓者預(yù)后差，僅6.6%可長期存活，其他部位轉(zhuǎn)移的生存率稍高，也僅為23%。發(fā)生腫瘤轉(zhuǎn)移的患兒，化療是重要的治療手段。對于腫瘤的轉(zhuǎn)移部位定位清楚。局限的，可以進行手術(shù)切除。肢體離斷術(shù)通常是不必要的，包括骨骼的主要神經(jīng)血管累及的廣泛損害病人和放療可能導致明顯肢體功能障礙的病人可以考慮肢體離斷。其它部位腫瘤：軀干部腫瘤應(yīng)力求外科手術(shù)切除。出現(xiàn)在骨盆內(nèi)、腹膜后或腔靜脈主動脈間區(qū)域的腫瘤常常不能完全切除，因為侵潤或包繞主要血管或神經(jīng)，或者由于外科醫(yī)生不愿為骨盆—腹膜后腫瘤患者施行臟器清除術(shù)。胸壁腫瘤的廣泛局部去除包括去除病變?nèi)寇浗M織腫塊以及至少包括病損的上、下肋骨在內(nèi)的大塊未累及的組織，在IRS—Ⅳ病人，如果初次切除不徹底，可能的話應(yīng)放化療后再手術(shù)切除。2．轉(zhuǎn)移瘤的外科處理：外科切除轉(zhuǎn)移瘤在提高遠處轉(zhuǎn)移病人的療效中的作用尚不清楚。在對一組152例兒童肉瘤（尤文氏肉瘤、骨肉瘤及橫紋肌肉瘤）并發(fā)肺轉(zhuǎn)移瘤術(shù)后回顧性調(diào)查中發(fā)現(xiàn)，盡管這些病人單一化療效果很差，轉(zhuǎn)移瘤（如肺小結(jié)）的切除可能有益于誘導化療反應(yīng)良好的病人，尤其是對積極放化療方法有效的病人。橫紋肌肉瘤轉(zhuǎn)移到骨髓者預(yù)后差，僅6.6%可以長期存活,其他部位轉(zhuǎn)移的生存率稍高,也僅為23%。對于轉(zhuǎn)移瘤，化療是重要的治療手段，而轉(zhuǎn)移部位定位明確的可以使用放療，在正常組織能夠耐受的情況下，照射野應(yīng)該擴大。而散在的肺部轉(zhuǎn)移灶可用低劑量的全肺野照射。疼痛性或阻塞性轉(zhuǎn)移灶可用姑息性放療。3．外科并發(fā)癥：手術(shù)治療的并發(fā)癥與腫瘤的部位有關(guān)。進入皮膚或皮下的任何操作都產(chǎn)生疤痕并在切除腫瘤的區(qū)域造成組織缺損。在進行恰當?shù)氖中g(shù)過程中，外科醫(yī)生的經(jīng)驗至關(guān)重要，根治性區(qū)域淋巴結(jié)清掃并不提倡，由于繼發(fā)性疤痕產(chǎn)生和淋巴水腫，同時在兒童橫紋肌肉瘤和未分化肉瘤中，沒有令人信服的證據(jù)證明根治性淋巴結(jié)清掃有治療意義。在對頭頸部病變進行探查過程中，手術(shù)技巧尤為重要，因為此處大血管及重要神經(jīng)緊密排列。對于膀胱及前列腺腫瘤的全膀胱切除術(shù)主張延期進行，直到經(jīng)過放化療后，可存活惡性腫瘤細胞仍持續(xù)存在才考慮手術(shù)，在睪丸旁腫瘤病人，雙側(cè)腹膜后淋巴結(jié)清掃可導致逆行性射精，因此不被提倡。（二）放療原則：放療是治療兒童橫紋肌肉瘤及某些未分化軟組織肉瘤的非常重要的方法，對手術(shù)不能完全切除殘留腫瘤的部位，如頭頸部及盆腔部的腫瘤特別有用。放療能夠進一步殺滅單純手術(shù)治療不能切除的殘存腫瘤細胞，尤其是在頭頸、盆腔等部位。20世紀40—50年代，放療已應(yīng)用于橫紋肌肉瘤。軟組織肉瘤侵潤很廣泛，單純切除或摘除后，如果不附加廣泛清掃、放療及化療，局部復發(fā)率可達75%。1960年，Dritschilo和同事首次報道27例年齡小于16歲患橫紋肌肉瘤或未分化肉瘤的兒童，經(jīng)用直線加速器5500—6600cgy劑量放療后，其局部控制率為96%。臨床往往根據(jù)腫瘤的大小、臨床分期等來決定放療量?？蓞⒄杖缦聵藴剩孩賹M紋肌肉瘤，最低腫瘤放療量為4000cGy。②而年齡較大的兒童應(yīng)接受4500cGy。③腫瘤大小，直徑〉5cm,放療量應(yīng)為5000~5500cGy。④大面積照射：如全腹照射，每日放療量應(yīng)降為150cGy，總劑量為1800cGy。⑤對I、II期患兒放療和化療可同時進行，而III期、IV期患兒，為了評價化療療效及減輕粘膜炎和其他損害，應(yīng)將放療延遲到6周才進行，但對頭顱腦膜旁肉瘤及有腦膜受累、顱神經(jīng)癱瘓、顱底部骨質(zhì)破壞者或腫瘤顱內(nèi)生長、發(fā)展者，在診斷后應(yīng)盡可能早地進行放療，否則會使局部控制率及生存率降低。⑥對起自膀胱或前列腺的局限性腫瘤患兒，應(yīng)每4周重復1療程“VAC”方案，若在2個療程“VAC”化療后，腫瘤縮小50%或以上，則可再用2個“VAC”療程，療效通過反復活檢來估計，若發(fā)現(xiàn)局部腫瘤仍持續(xù)存在，則在第16周開始給予放療。由于按此方案治療，20例患兒中14例局部腫瘤仍持續(xù)存在，故現(xiàn)IRS―Ⅲ方案已將膀胱或前列腺肉瘤之照射時間放在第6周。根據(jù)近年IRS—Ⅳ的組間對比研究結(jié)果，放療方案已被大大簡化，對于劑量調(diào)整有以下建議：年輕病人（如雙肺最低1200Cgy，腦2400Cgy），大體積腫瘤（如整個腹部，每天150Cgy低劑量，總劑量為1800Cgy）。不同部位及不同分期的橫紋肌肉瘤的詳細治療方案詳見IRS—Ⅳ推薦的治療方案。完全切除的TNM1期和TNM2期腫瘤病人不需要放療。完全切除的TNM3期病人和所有CG-Ⅱ期病人（外陰—陰道原發(fā)者除外）應(yīng)接受傳統(tǒng)的外部放療，每天180Cgy，總共4140Cgy。在CG-Ⅲ期病人（肉眼可見殘存病灶）傳統(tǒng)外部照射累積劑量5940Cgy。大部分病人于第九周開始放療（也就是說經(jīng)過三個周期誘導化療）并且與系統(tǒng)性化療同時進行。治療范圍包括手術(shù)前，化療前腫瘤的范圍，可能的話，加上2cm范圍周圍組織。對于脊髓壓迫者需要緊急照射，顱底腦脊膜旁腫瘤在原發(fā)瘤的基礎(chǔ)上有顱內(nèi)侵犯證據(jù)者，應(yīng)進行緊急放療。目前作為IRS—Ⅳ的推薦方式，原發(fā)瘤放療加上顱底及顱內(nèi)浸潤部分（已知腫瘤范圍2cm區(qū)域）已經(jīng)取代了全腦放射。其優(yōu)點就是遲發(fā)性副作用小。近來，一個關(guān)于IRS—Ⅳ以高選擇性放療的284例注冊病人的試驗性研究報導證實同時實行高選擇放療與強化化療是可行的。高選擇放療能否最終提高局部控制率并減少長期的正常組織損害仍然需要進一步觀察。最近St,Jude兒童研究醫(yī)院的研究者報導14個誘導化療后仍有持續(xù)性肉眼可見病灶的CG-Ⅲ和CG-Ⅳ期腫瘤病人仍有75%的局部控制率，并且放射并病發(fā)癥發(fā)生率極低。近年一種放射植入物方法得到實際應(yīng)用，尤其適合于腫瘤小、位于頭頸、膀胱、陰道、肢體等關(guān)鍵部位的兒童。由于放射劑量控制嚴格，周圍組織受放射影響輕，故并發(fā)纖維化程度低。另一個對于巨大而位于深部位置腫瘤的方法是：在手術(shù)室里暴露腫瘤，由放療醫(yī)師在直視下治療。評價此種方法的有用性，尚需要更多的兒科病人資料。治療的后遺癥很多。放療能引起以紅斑和放射區(qū)腫脹為特征的急性反應(yīng)，這可以導致肢體脫皮，放射的后期效應(yīng)為功能喪失或生長停滯，主要由纖維化引起，纖維化程度隨放射劑量、體積、尺寸及病人年齡的增加而增加。因為某些化療因素能增加放療的副作用，在實施日前推薦的強化治療措施時，必須謹慎。（三）化療原則：在20世紀60年代以前，化療主要用于有轉(zhuǎn)移的橫紋肌肉瘤的治療。有學者最初報道了長春新鹼、放線菌素D及環(huán)磷酰胺單用或合并應(yīng)用的治療效果。隨后許多研究機構(gòu)和臨床醫(yī)生開始將化療用作為局部腫瘤完全或大部切除后的輔助治療，或者不能一期完全切除的巨大腫瘤的根治手術(shù)前的誘導化療。由于化療,特別是多藥聯(lián)合、交替應(yīng)用方案的導入，患者的長期生存率由10-40%上升至60-80%。早期臨床試驗評估了單一化療因素對有復發(fā)或轉(zhuǎn)移瘤兒童的療效作用，盡管僅極少數(shù)病人能單純以化療方法治愈，但確實可提高療效，Wilbur和同事率先在進展期橫紋肌肉瘤病兒中交替給予長春新鹼、放線菌素D和環(huán)磷酰胺。24例兒童中，16例為不可一期根治手術(shù)的巨大腫瘤，8例診斷為轉(zhuǎn)移瘤。經(jīng)隨診調(diào)查2年，16例健康存活，許多研究都已證實系統(tǒng)化療在延長生命及提高總體存活方面的有效性。由于相當?shù)幕純壕驮\時已經(jīng)存在遠處轉(zhuǎn)移，且大多數(shù)腫瘤的復發(fā)發(fā)生于手術(shù)后2年內(nèi)，因此化療非常重要，通常要持續(xù)應(yīng)用2年或2年以上。對于I、II期橫紋肌肉瘤病兒，診斷明確后應(yīng)該盡早手術(shù)，術(shù)后根據(jù)具體種類和分期進行放、化療。而對于III、IV期橫紋肌肉瘤，確診后即可開始應(yīng)用聯(lián)合化療以準備手術(shù)。常用方案為：V：VCR長春新鹼，2mg/m­­­2/日I.V(最大劑量max2mg)；每周靜脈注射一次，共14周。C：CTX環(huán)磷酰胺,10mg/kg/日I.V.×3天；在第一周的前三日連用，然后在第6周、第13周分別連用三日。P：CDDP順鉑，90mg/m2，I.V.8小時給藥，與甘露醇或美斯納（Mesna）同時應(yīng)用。在第1周、第4周、第7周、第10周的第1日各用一次。D：ADR阿霉素30mg/m2/日I.V.×2天；分別在第1、4、13周的1、2日應(yīng)用。C：中等劑量CTX環(huán)磷酰胺,20mg/kg/日，I.V.×1天；若膀胱接受放療，則略去該項環(huán)磷酰胺。在第7、10周應(yīng)用一次。到化療第14周后進行手術(shù)切除。手術(shù)后以VAC及VDC方案交替應(yīng)用兩年。如果誘導化療無效，改用IRS推薦應(yīng)用的化療36號方案。以下詳細介紹這種方案。聯(lián)合治療：如果可能的話，應(yīng)強調(diào)完全手術(shù)切除腫瘤。一期手術(shù)切除腫瘤病人的預(yù)后比有肉眼可見殘存肉瘤病人的預(yù)后好，尤其對原發(fā)瘤位于肢體時。放化療完成后數(shù)周至數(shù)月內(nèi)可實行手術(shù)切除腫瘤，這將有利于消除那些有可能復發(fā)的細胞。與化療相關(guān)的放療開始時間仍有不同的認識。一般認為，對于I或Ⅱ期病人，放療與化療應(yīng)該同期進行，但對于Ⅲ、Ⅳ期腫瘤病人應(yīng)延遲至第6周進行，目的是有利于減少粘膜放射性損傷及其他損害，以及評估化療反應(yīng)，探討某些藥物的增強效應(yīng)。而對于腦膜旁腫瘤和有向周圍浸潤、累及證據(jù)的病人（顱神經(jīng)麻痹、顱底骨侵蝕或腫瘤顱內(nèi)蔓延），放療應(yīng)于確診后盡可能早開始而不考慮是否增加放射損傷的風險。對于腦脊液細胞學陽性的病人應(yīng)給予甲氨蝶呤、阿糖胞苷拉、氫化可的松經(jīng)鞘內(nèi)注射三聯(lián)化療。對于腫瘤定位于膀胱或前列腺的患兒，放療時間也至關(guān)重要。在早期的研究中發(fā)現(xiàn)，延遲至16周開始放療會帶來局部腫瘤失控的風險。因此，IRS—Ⅲ的研究中放療調(diào)整于第6周開始，這樣在IRS—Ⅲ中病人取得較好的局部控制率，半數(shù)以上的病人保存了膀胱。至于其它部位的腫瘤，IRS—Ⅳ把放療開始的時間推遲到第9周。治療并發(fā)癥：治療方面的并發(fā)癥包括手術(shù)的后遺影響和放療、化療引起的各種毒副作用。由于手術(shù)切除的范圍、程度對肢體、器官功能有極大的影響，因此目前很少進行肢體離斷或廣泛的傳統(tǒng)的淋巴結(jié)清掃。而過大劑量的合并用藥可導致感染、貧血、出血。嬰兒比大齡兒童更易受到損害。腦膜旁腫瘤病人可以進行強化化療，這種強化化療包括多次的鞘內(nèi)注射氨甲喋呤、氫化可的松和阿糖胞苷。一組12年間研究報道，以強化化療和放療治療的149個腦膜旁腫瘤病人中，有5個出現(xiàn)頸部上行性脊髓炎。局部組織纖維化、放療周圍結(jié)構(gòu)生長停滯、白內(nèi)障、牙列紊亂、生長激素缺乏等在接受頭頸部放療的患兒中均有報導。而部分化療藥物和放療聯(lián)合治療，有可能使放射區(qū)產(chǎn)生嚴重的纖維化和功能受限，應(yīng)引起注意。如對眶部腫瘤來說，同時給予放療和致敏性化療（如放線菌素或阿霉素）可能引起與放療相關(guān)的嚴重并發(fā)癥。在現(xiàn)代治療條件下，一部分膀胱或前列腺腫瘤患者需要行部分膀胱切除或全切。但是大約25％的保留膀胱的患者要遭受明顯的膀胱功能障礙（小便失禁、尿頻、夜尿癥）。并且所有膀胱腫瘤或前列腺腫瘤的患者都有發(fā)生血尿、腎結(jié)構(gòu)異常，及需要性激素替代治療的生長和青春發(fā)育延遲的危險。應(yīng)用環(huán)磷酰胺治療后再加用骨盆放療，則血尿發(fā)生率可升高4倍。膀胱保護劑Mesna的應(yīng)用可以較好地避免這種潛在性的并發(fā)癥，在骨盆肉瘤或睪丸旁肉瘤的男患者中，發(fā)生不育癥可由于環(huán)磷酰胺化療或放療對性腺的影響，手術(shù)破壞傳導射精沖動的神經(jīng)而引起。最危險的晚期并發(fā)癥是繼發(fā)性腫瘤的發(fā)生，在IRS－I組和IRS－II組中的1770名患者中，發(fā)了22種繼發(fā)性腫瘤，其中包括11例與放療有關(guān)的骨肉瘤，5例急性非原始淋巴細胞性白血病，他們平均在治療后7年發(fā)病。最近一份報告報道了在IRS－III組中治療的兒童患者有5人早期發(fā)生急性髓細胞樣白血病，一例發(fā)生骨肉瘤，一例發(fā)生脊髓發(fā)育不良綜合征。最大限度使病人長期存活，而具有最小近期和遠期并發(fā)癥發(fā)生的治療方案是今后追尋的方案。（七）免疫治療和其他生物介入療法：由于對橫紋肌肉瘤分子生物學研究的進展，使新的免疫治療介入方法成為可能。瘤細胞內(nèi)特異基因編碼的蛋白質(zhì)可以以多肽的形式呈現(xiàn)在細胞表面，這一認識表明腫瘤細胞特異性變異基因產(chǎn)物可能是細胞毒性T細胞的靶點。例如，研究者已發(fā)現(xiàn)由變異性P53蛋白分解而來的多肽可被細胞毒性T細胞特異地識別。一個比較確定的應(yīng)用該種方法的腫瘤特異性靶點是在肺泡橫紋肌肉瘤病兒中由于t(z；13)（q34;q14）基因易位而產(chǎn)生的融合蛋白質(zhì)?？梢圆扇《喾N方法來解決腫瘤從一開始就逃脫細胞內(nèi)免疫機制鑒控的潛在性缺陷。因為IGF-II（腫瘤生長因子）自體分泌途徑已被證實在橫紋肌肉瘤的生長過程中起重要作用，中斷該途徑可以成為另外一個有可能的治療環(huán)節(jié)。尤其是IGF-I受體的阻斷已經(jīng)表明可以抑制在裸鼠中移植的人類橫紋肌肉瘤腫瘤的生長，IGF-I受體是一種配體誘導的酷氨酸激酶受體，它可以傳遞IGF-II有絲分裂的信號。另外，最近有報道已表明直接針對腫瘤生長因子受體的治療可與標準的細胞毒性化療起協(xié)同作用。（八）干細胞移植目前正在對自體干細胞移植的針對橫紋肌肉瘤有用性進行評估，這種方法使我們可以采用比正常劑量大得多的化療。在化療開始前，取出患者自己的干細胞并保存好；化療結(jié)束后再輸回病人體內(nèi)。骨髓干細胞通過針頭輸回病人的骨胳（在全身麻醉的情況下進行）。另外，血液干細胞可以通過血細胞分離系統(tǒng)從循環(huán)血液中“過濾”出來。這些試驗都是最近才開始的，對患有橫紋肌肉瘤的兒童有多大幫助，還需要進一步的研究分析。IRS－IV病人的統(tǒng)計、研究已經(jīng)完成，而IRS－V也正在重點研究發(fā)生轉(zhuǎn)移的病人。橫紋肌肉瘤治療已取得巨大進展，并且大多數(shù)非轉(zhuǎn)移性腫瘤患者目前可以治愈，這些進展是以正確設(shè)計的臨床研究為基礎(chǔ)。正如探索腫瘤起源和腫瘤轉(zhuǎn)移擴散的基礎(chǔ)分子學機制一樣，只有病因?qū)W和流行病學研究的當前一代取得豐碩成果時，治療效果才可能取得明顯進步。以上是我找的資料,比較詳細.希望能給你些幫助.