不好治
      進行性肌營養(yǎng)不良癥是一組原發(fā)于肌肉組織的遺傳性變性疾病,臨床上主要表現為進行性加重的肌肉萎縮和無力,目前此病在人群中有一定比例。筆者為此走訪了北京市海淀區(qū)某醫(yī)院的主治沈大夫,請沈大夫介紹了相關情況.
      沈大夫說,進行性肌營養(yǎng)不良(progresivemusculardystrophy)是一種遺傳性家族性疾病,存有先天性基因缺陷,大多表現為隱性遺傳。此癥的病理改變?yōu)椋杭±w維受損變性,肌核增多,并向中央移行,肌漿呈透明變性,此時患者尚能行走,但肢體運動已出現障礙,行走時易摔倒,呈“鴨步”狀,到后期肌纖維萎縮,結締組織明顯增生,有大量脂肪侵潤(假肥大現象)。此時患者大多已癱瘓在床,治療就有些晚了.
      進行性肌營養(yǎng)不良癥的類型有七八種之多,除假肥大型外,其它各種類型較少見。
      假肥大型又分為重癥性和良性。重癥假肥大型肌營養(yǎng)不良癥是肌營養(yǎng)不良癥中最常見的一型。本病呈連鎖隱性遺傳.
      患兒大都為男孩,女孩罕見。起病多在4歲以前,病變主要是首先侵及骨盆帶肌、肩胛帶肌以及四肢近端的肌群,常有腓腸肌、三角肌,肱三頭肌等假肥大現象,病情進展迅速,預后不良,多在10歲左右,不能單獨行走,進而癱瘓在床,常因充血性心力衰竭死亡。盆帶肌肉受損則骨盆前傾,軀干肌受損則腰椎前凸,肩胛帶肌受損則出現翼狀肩胛(如鳥翼),舉手不過肩,下肢近端肌肉受累則從蹲位起立困難。到晚期,病變涉及肢體遠端和面肌。假性肥大最常見于腓腸肌,病人的典型表現是站立時脊柱前突,挺胸凸肚狀,行走時步態(tài)蹣跚,骨盆搖擺,呈“鴨步”狀。下蹲后需雙手扶膝才能站立。
      良性假肥大肌營養(yǎng)不良：起病在5-25歲左右,病程遷延,臨床表現同重型,但生存期長。重癥假肥大型及良性假肥大型約占進行性肌營養(yǎng)不良癥的95%。
      沈大夫說,對進行性肌營養(yǎng)不良癥的治療,應注意
      (1)預防為主：對假肥大型患者,其姐妹所生的男孩中有一半可得此病,因此,對其所懷身孕,需預先進行性別測定,必要時流產,以減少本病的發(fā)生率。
      (2)目前,國際上用高科技生物基因工程技術,對進行性肌營養(yǎng)不良癥治療。
      方法有2個：一個是“轉基因治療”,具體方法是用一載體(一種降毒的大病毒)攜帶所需要的基因片段,注射入患者體內,在細胞內此基因片段定位,自我整合、修補。
      目前,“轉基因”治療尚處于實驗室階段.國外少數國家正處在臨床實驗階段。由于技術、設備及花費昂貴等原因國內尚未開展此項治療。
      另一項治療方法即“肌母細胞移植手術”治療進行性肌營養(yǎng)不良癥,具體方法是：提取健康供體的骨骼肌細胞進行人工體外培養(yǎng),培養(yǎng)成肌母細胞,然后將細胞點狀移植入患者的四肢及軀干骨骼肌內,讓其成活后手術成功,通過幾年的實驗室及臨床實踐,我們追蹤隨訪了400多位經肌母細胞移植的患者,移植手術總有效率為84.8%。
      沈大夫認為,一般來說,患者年齡越小,病程越短,成功率越高。反之,年齡越大,病程越長,有效率越低。另外,過敏體質的患者,曾患過敏性疾病的患者,對藥物易過敏,移植手術不易成功,很容易發(fā)生排異反應。還有,因此病呈進行性發(fā)展,應盡早實施肌母細胞移植手術,此癥的手術時機是越早越好。
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      肌肉的營養(yǎng)在于神經的支配調節(jié)，如神經功能障礙，其神經所支配區(qū)域必然出現營養(yǎng)不良導致肌無力的發(fā)生，發(fā)病嚴重時可累及大腦中樞經發(fā)癱瘓，此病的發(fā)病原因尚未明確，只能根據現病癥狀進行調理醫(yī)治，治療采用中西醫(yī)復合治療增強人體免疫，提高抗病能力控制病情繼發(fā)，并采用脊髓神經再生丹興奮激活麻痹或功能不全的神經獲得恢復改善。祝早日康復。