重型地中海貧血患兒定期輸血（一般每3~4周一次）的目的在于維持其血紅蛋白接近正常水平,以防止并發(fā)癥出現(xiàn).這一治療方式一般稱為“超高量輸血”,以促進(jìn)患兒的生長發(fā)育與健康,同時(shí)還可預(yù)防心衰和骨骼變形.

不幸的是,反復(fù)輸血會導(dǎo)致體內(nèi)鐵的蓄積,后者會損傷心,肝及其他器官.一種叫鐵鰲合劑的藥物被推薦用以清除體內(nèi)過量的鐵,從而預(yù)防或延遲因超負(fù)荷鐵所帶來的問題.這一藥物通常會在患兒每天睡著的時(shí)候由一個(gè)便攜式泵注入皮下.

經(jīng)定期輸血和鐵鰲合劑治療的重型地中海貧血患兒可存活20~30年,甚至更長.因?yàn)閺?qiáng)化鐵鰲合劑治療方案僅在20世紀(jì)60年才開始引入,長期研究顯示接受治療的個(gè)體正在存活,甚至?xí)r間可能更長.

地中海貧血也可通過骨髓移植治療.然而,這一治療只有當(dāng)少部分患者骨髓與捐贈者骨髓相匹配時(shí)才有效,此外骨髓移植過程也充滿風(fēng)險(xiǎn),并可導(dǎo)致死亡.